Info Santé

Il y a 18 mois, Science et Avenir nous relatait la Solution DIVE, une thérapie d’avenir testée en 2023. Les patients intéressés : des malades concernés par les effets secondaires d’un surdosage en dopamine qui apparaissent 5 à 8 ans après les premières prises. Derniers essais prévus en 2025. Un nouveau point est présenté dans « Doctissimo » du 27 janvier 2025 Parkinson : une nouvelle thérapie injecte directement de la dopamine dans le cerveau Luc Blanchot La maladie de Parkinson, qui touche près de 9 millions de personnes dans le monde, pourrait bientôt bénéficier d’une innovation majeure. Une équipe de chercheurs français a présenté les résultats prometteurs d’une perfusion cérébrale directe de dopamine stabilisée permettant d’améliorer significativement la qualité de vie des patients à un stade avancé. EN BREF Les Professeurs David Devos et Caroline Moreau InBrain Pharma, présentent les résultats d’une nouvelle approche pour administrer de la dopamine dans le cerveau. Une formulation innovante appelée ‘‘Adopamine’’ permet une administration continue de dopamine directement dans le striatum, améliorant ainsi le traitement de la maladie de Parkinson. Cette avancée prometteuse pourrait révolutionner le traitement de la maladie de Parkinson et d’autres maladies neurologiques. L’approche novatrice des Professeurs David Devos et Caroline Moreau de la société InBrain Pharma, a fait l’objet d’une publication dans la revue Nature Medicine. Un défi technique relevé par InBrain Pharma Depuis des décennies, administrer de la dopamine directement dans le cerveau était considéré comme impossible. La dopamine, instable et sujette à une rapide oxydation, ne pouvait franchir la barrière cérébrale ni être administrée sous une forme stable. InBrain Pharma, une société biopharmaceutique française basée à Lille, a franchi ces obstacles grâce à une formulation innovante stabilisée en anaérobie.

Une formulation baptisée ‘‘Adopamine’’. Le concept repose sur une administration continue, ciblant précisément le striatum, une zone cérébrale essentielle dans la régulation des mouvements et gravement affectée par la maladie de Parkinson. ‘‘Accéder directement au cerveau pour y introduire le neurotransmetteur manquant à la bonne dose au bon endroit marque un tournant décisif dans la prise en charge thérapeutique de la maladie de Parkinson’’ précise le communiqué de la société InBrain Pharma. Des résultats prometteurs appréciés par les patients L’étude de phase I/II, appelée DIVE-I, a été menéeauCHUdeLille.Ellevisait principalement à s’assurer de la sécurité du dispositif et a évalué les premiers résultats d’efficacité sur un faible échantillon de patients (12 pour la phase I, 9 pour la phase II). Les résultats positifs sont néanmoins importants : amélioration du contrôle moteur. Les patients ont bénéficié, en moyenne, de 4,4 heures supplémentaires de contrôle parfait (« temps ON ») par jour, sans dyskinésie ou mouvements anormaux. De plus, ils ont gagné 6,6 heures d’autonomie fonctionnelle par période de 24 heures.

Réduction de la médication orale : une baisse de 60% de la dose quotidienne de L.Dopa a été observée. Sécurité confirmée :  aucun effet indésirable grave n’a été rapporté. Les effets secondaires mineurs, tels que des nausées transitoires, étaient attendus et comparables aux traitements classiques. Ce succès a été unanimement salué par les participants : tous les patients ayant achevé la phase II ont choisi de poursuivre le traitement dans la phase de suivi à long terme. Une innovation qui ouvre de nouvelles perspectives. La méthode développée par InBrain Pharma va au-delà de la maladie de Parkinson (même s’il conviendra de bien déterminer sa place par rapport à la prise en charge actuelle basée sur des médicaments à base de L-dopa et la stimulation cérébrale profonde) . Selon les chercheurs, cette technologie de perfusion cérébrale personnalisée pourrait également s’appliquer à d’autres maladies neurologiques, notamment les troubles neurodégénératifs et neurométaboliques.

Les Professeurs Devos et Moreau, neurologues au CHU de Lille, Université de Lille, INSERM, cofondateurs et conseillers scientifiques d’InBrain Pharma, estiment que cette avancée pourrait profiter à d’autres maladies : ‘‘Au-delà de la démonstration faite pour la maladie de Parkinson, ces travaux valident aussi le concept de la perfusion cérébrale d’un traitement personnalisé dans d’autres pathologies neurologiques’’. Un traitement bientôt disponible ? InBrain Pharma se prépare à lancer une étude de phase III pour confirmer ces résultats sur une population plus large. L’objectif est une mise sur le marché d’ici la fin de la décennie, avec des accès précoces envisagés dans les prochaines années. Le Docteur Véronique Foutel, présidente d’InBrain Pharma, explique : ‘‘Nous mettons tout en œuvre chez InBrain Pharma pour confirmer au plus vite ces résultats sur plus grande échelle par un programme de phase III allant garantir un accès au marché le rapide possible d’ici la fin de la décennie par accès précoce et pour le tout début de la prochaine pour un accès complet’’. Dans un monde où la longévité augmente, améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies chroniques est une priorité. Cette innovation pourrait bien transformer non seulement la gestion de la maladie de Parkinson, mais aussi ouvrir la voie à une nouvelle ère de thérapies neurologiques personnalisées.

Sources Moreau, C., Odou, P., Labreuche, J.  et al. Intracerebroventricular anaerobic dopamine in Parkinson’s disease with l-dopa-related complications: a phase 1/2 randomized controlled trial.  Nat Med  (2025).  https://doi org/10.1038/s41591-024-03428-2 InBrain Pharma est sur le point de transformer la prise en charge du Parkinson en stade avancé avec des résultats cliniques prometteurs publiés dans Nature Medicine - Communiqué de presse InBrain Pharma - 23 janvier 2025